Famílias cobram da Anvisa liberação de medicamento para distrofia muscular de Duchenne
Pais de crianças com distrofia muscular de Duchenne (DMD) cobraram da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) nesta terça-feira (16), em audiência pública na Câmara dos Deputados, a liberação do medicamento Elevidys para o tratamento da doença. A venda e o uso do remédio estão suspensos temporariamente no Brasil desde julho de 2025.
A DMD é uma doença genética degenerativa rara que causa o enfraquecimento progressivo dos músculos. Os sinais costumam aparecer entre os 2 e 4 anos de idade. Na adolescência, os pacientes geralmente precisam usar cadeira de rodas. Em estágios mais avançados, a doença pode comprometer os músculos cardíacos e a respiração.
O pai do primeiro paciente a receber o Elevidys no país, Humberto Scherer, criticou a decisão da agência. Durante a reunião, ele exibiu um vídeo do filho Guilherme, de 7 anos, correndo e subindo escadas.
“A trajetória da nossa vida é um ponto de interrogação. Para as crianças com Duchenne, é um ponto final. Esse medicamento dá a chance de essa criança ter esse ponto de interrogação e ter uma vida”, disse.
O apelo foi reforçado pelo médico Erick Cavalcanti, pai de outro paciente que mantém a força muscular após dois anos da aplicação. Ele pediu o fim da suspensão, que dura 11 meses.
“Não houve registro de reações graves em crianças de 4 a 7 anos, idade aprovada pela Anvisa em 2024”, afirmou Cavalcanti. Segundo ele, os problemas apontados no mundo ocorreram em adolescentes ou em testes para outras doenças.
O debate na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência foi proposto pelo deputado Max Lemos (União-RJ).
“Hoje está provado que o Elevidys traz esperança”, disse Lemos. O deputado adiantou ainda que pretende apresentar um projeto de lei para destinar recursos das bets para custear o medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS).
Mortes de pacientes
Segundo a Anvisa, a suspensão preventiva do medicamento ocorreu após o registro de três mortes de pacientes nos Estados Unidos, provocadas por falência do fígado. A agência aguarda informações complementares da Roche Farma Brasil sobre eficácia e estudos de acompanhamento de longo prazo.
Gerente de Sangue, Tecidos, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas da Anvisa, João Batista da Silva Júnior explicou que o medicamento recebeu um registro excepcional e condicional em dezembro de 2024. A autorização exige a entrega de relatórios anuais de monitoramento, mas a farmacêutica, por uma mudança de protocolo, deixou de enviar dados sobre a eficácia.
“Não estamos falando de dipirona. Estamos falando de um produto complexo, de riscos, de populações que precisam ser respeitadas do ponto de vista de dar a esperança adequada”, declarou.
Silva Júnior ressaltou que dados de 2026 indicam que os pacientes começam a piorar a partir do terceiro ano de tratamento. A agência também identificou que metade dos seis eventos adversos no Brasil ocorreu por uso fora das especificações da bula (off-label).
“A Anvisa fez, então, uma suspensão cautelar para tentar entender o que estava acontecendo”, justificou o gerente.
Como alternativa, a Anvisa analisa o medicamento Givinostat, com resultado previsto para o bimestre de julho e agosto de 2026.
O deputado Vitor Lippi (PSD-SP), que é médico, defendeu rapidez na liberação do medicamento e argumentou que riscos de lesão hepática são comuns a outros remédios.
“Essa questão de ter efeito hepático é bastante frequente entre os medicamentos, o que não significa que eles são proibidos ou haja um impedimento de uso”, avaliou. Para o parlamentar, a demora reduz as chances de os pacientes terem uma vida saudável.
A advogada Daniela Forti questionou o representante da agência se a perda de tempo para o paciente seria pior do que a falta de dados técnicos. Silva Júnior respondeu que é preciso descobrir se a piora após o segundo ano é causada pela falha do remédio ou pela evolução natural da doença.
Ela sugeriu, então, a devolução do acesso provisório ao produto, argumentando que a própria agência já reconheceu a segurança do produto.
“A gente poderia se utilizar justamente disso: dar continuidade ao registro com excepcionalidades, para averiguação”, propôs.
Diretora do Departamento de Gestão e Incorporação de Tecnologias em Saúde do Ministério da Saúde, Luciene Bonan fechou o debate sinalizando que a pasta considera aceitável analisar a inclusão do Elevidys no SUS. Contudo, o governo federal aguarda a decisão final da Anvisa sobre o registro da fórmula.
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